In einer Studie konnte die Überlebenschance von Patienten mit fortgeschrittenen Tumoren im Kopf-Hals Bereich erhöht werden.
Das Plattenepithelkarzinom ist eine der häufigsten Krebserkrankungen der Haut und der Schleimhäute. Für Patientinnen und Patienten mit Tumoren in der Kopf-Hals-Region, also im Mund, Rachen oder Kehlkopf, waren die Therapieoptionen im fortgeschrittenen Stadium bislang sehr begrenzt: Kommt es während oder nach einer platinbasierten Chemotherapie zu Rezidiven oder Metastasen, ist eine Heilung im Allgemeinen nicht zu erwarten. Es geht dann um eine Verlängerung der verbleibenden Lebenszeit unter möglichst guten Lebensbedingungen.
In einer frühen Nutzenbewertung hat das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) nun untersucht, ob der monoklonale Antikörper Pembrolizumab solchen Patientinnen und Patienten mit PD-L1 exprimierenden Tumoren einen Zusatznutzen gegenüber einer patientenindividuellen Therapie nach Wahl des Arztes bietet. Demnach gibt es einen Anhaltspunkt für einen Zusatznutzen. Gleichzeitig kam es aber auch zu mehr immunvermittelten Nebenwirkungen. Da in der Studie neben Methotrexat zum Vergleich auch Medikamente zum Einsatz kommen sollten, die in Deutschland nicht für diese Indikation zugelassen sind (Cetuximab und Docetaxel), konnten nur 37 Studienteilnehmer zum Vergleich herangezogen werden. In einer so kleinen Teilpopulation können nur sehr große Effekte statistische Signifikanz erreichen. Daher ist das Ausmaß des Zusatznutzens von Pembrolizumab bisher nicht quantifizierbar.
In der größeren Teilpopulation von 129 Personen, von denen viele im Vergleichsarm mit einem der in Deutschland dafür nicht zugelassenen Medikamente behandelt wurden, waren die Vorteile von Pembrolizumab beim Gesamtüberleben dagegen statistisch signifikant. Dasselbe galt für die Nachteile bei den immunvermittelten Nebenwirkungen. Zudem waren die Effekte in der relevanten kleineren und der größeren Teilpopulation fast gleich groß. In beiden Fällen waren beim letzten Datenschnitt der Studie gut 60 Prozent der mit Pembrolizumab behandelten Teilnehmer und etwa 85 Prozent der mit anderen Wirkstoffen behandelten Teilnehmer verstorben. Die mediane Zeit bis zum Tod war unter Pembrolizumab in beiden Fällen mehrere Monate länger als unter den anderen Wirkstoffen.
Die Konsistenz der Effektrichtung und die Ähnlichkeit der Effektgröße zwischen der kleineren und der größeren Teilpopulation deuten darauf hin, dass sowohl der Zugewinn an Lebenszeit als auch die Nachteile bei den immunvermittelten Nebenwirkungen von Pembrolizumab gegenüber Methotrexat klinisch relevant sind. Damit verbleibt in der Gesamtschau ein Anhaltspunkt für einen Zusatznutzen, der aufgrund der Unsicherheit dieser Ableitung jedoch nicht quantifizierbar ist.
Die Dossierbewertung ist Teil der frühen Nutzenbewertung gemäß Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz (AMNOG), die der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) verantwortet. Nach Publikation der Dossierbewertung führt der G-BA ein Stellungnahmeverfahren durch und fasst einen abschließenden Beschluss über das Ausmaß des Zusatznutzens. Eine Kurzfassung der Nutzenbewertung durch das IQWiG können Sie hier herunterladen.
